卵巢癌治疗药物鲁卡帕尼获得孤儿药资格

仿制鲁卡帕尼价格_鲁卡帕尼代购直邮_鲁卡帕尼使用说明书-海得康小编发布于 2017-12-06 分类：鲁卡帕尼资讯阅读( 1697 ) 评论( 0 )

卵巢癌治疗药物鲁卡帕尼获得孤儿药资格。说起孤儿药，可能大家不太理解什么是孤儿药，其实孤儿药是被批准用于治疗一些罕见疾病的药物，所以大家可想而知，孤儿药对于一些罕见疾病患者的重要性。2016年12月被批准上市的鲁卡帕尼是用来治疗带有BRCA 突变的卵巢癌患者的，说到这可能就有朋友疑问了，卵巢癌是罕见疾病吗？为什么鲁卡帕尼会被授予孤儿药资格呢？听海得康鲁卡帕尼直邮网小编为大家来介绍一下。

BRCA 基因参与修复受损的 DNA，正常情况下这种基因致力于阻止肿瘤的发展。然而，这些基因的突变可能导致卵巢癌等癌症。鲁卡帕尼是一种多聚二磷酸腺苷核糖聚合酶（PARP）抑制剂，其阻止一种参与修复受损 DNA 的酶。通过阻止这种酶，癌细胞内有受损 BRCA 基因的 DNA 不太可能得到修复，从而导致细胞死亡，而肿瘤的增长也因此可能延缓或停止。

在两项单组临床试验中证实了鲁卡帕尼的安全性及有效性。受试者为 106 名 BRCA 突变晚期卵巢癌患者，并且患者先前已使用两种或更多种化疗方案进行过治疗。96% 的受试者证实其肿瘤组织有 BRCA 基因突变。该试验检测了肿瘤经历完全或部分缩小的受试者百分数（总有效率）。试验中，接受鲁卡帕尼治疗的受试者有 54% 的人其肿瘤经历完全或部分缩小，这种缓解平均持续了 9.2 个月。

基于此，FDA 通过加速批准程序批准鲁卡帕尼上市。此外FDA 还授予鲁卡帕尼上市申请突破性疗法资格及优先审评资格。鲁卡帕尼也获得了孤儿药资格，这一资格可提供激励措施，如税收抵免、申请者费用豁免及独占权资格，从而帮助与鼓励旨在治疗罕见病药物的开发。

鲁卡帕尼可以同时获得这么多的资格批准，看来其疗效真的是不一般，事实上临床试验结果也证实了这一点。有需要鲁卡帕尼的患者可以直接咨询海得康鲁卡帕尼直邮网。